“定制”人造染色体可望治疗血友病

在细胞里添加一整条“定制”的人造染色体，可望成为用基因技术治疗遗传疾病的一种新做法。加拿大一家公司用小鼠进行的初步试验表明，人造染色体的确能使所需的基因发挥作用。

基因是染色体上的片段，遗传疾病是由基因缺陷引起的，用完好无损的基因取代有缺陷的基因，可治疗疾病。以前基因疗法的普遍做法是，以无害的病毒为载体，将所需基因运送到患者细胞染色体需要修补的地方。但病毒的“载货量”太小，只能运送一两个小基因，而许多疾病需要修补多个基因才可能治好。要让病毒在准确的地点“卸货”也很不容易，有时候病毒携带的基因会落到染色体错误的地方上，导致癌症。

于近日出版的英国《新科学家》杂志报道说，现在世界各地已有一些研究小组在尝试新方法，通过添加整条染色体而不是替换单个基因来治病。加拿大染色体分子系统公司的科学家说，他们以正常小鼠的染色体关键“零件”为基础，制造出了人造染色体。它能像正常染色体那样分裂和遗传，所携带的特定基因能发挥作用。

科学家培育了一批内部包含人造染色体的细胞，往一部分细胞的人造染色体里添加一个基因，该基因可产生一种人类血液激素——红细胞生成素。随后，科学家将这些细胞注射到小鼠体内，结果小鼠体内的红细胞数量显著增加，显示人造染色体携带的红细胞生成素基因发挥了作用。而那些人造染色体内不含该基因的细胞，注射到小鼠体内后就不会引起这种效果。

科学家认为，利用类似的方法，可望治疗血友病等。医生可从患者身上提取细胞，添加携有所需基因的人造染色体，再将细胞注射给患者本人。人造染色体的基因运载能力比病毒大得多，可以携带多个基因。

不过，在进行人体试验之前，还需要更多的研究以证明这类方法的有效性、稳定性与安全性。例如，人造染色体里不能含有不需要的基因，以免发生意外。