美国首次尝试帕金森症基因疗法疗效显著

自从生物科技兴起，科学家就对利用基因疗法寄予厚望。日前，美国研究者首次尝试以基因治疗帕金森症，获得重大进展，接受试验的病人对身体的控制能力明显改善。

据英国《泰晤士报》6月22日报道，美国康奈尔大学韦尔医学院的研究人员在纽约针对11名男性与1名女性进行了这项名为“特洛伊木马式”疗法的试验性研究。此前的研究显示，帕金森症患者大脑中的丘脑底核部位出现活动过度现象，阻挡讯号传回神经系统，因此妨碍人体运动控制。

基因疗法的重点落在编码为谷氨酸羧酶（GAD）的基因上，它是促进中枢神经递质生成的酶，这种酶有助于控制神经细胞间的化学信号。研究者将GAD基因插进一个失去能力不能致病的病毒中，由它将GAD基因送到大脑内的目标区域――丘脑底核，并促进该区域酶的生成，这样就能减少兴奋性神经信号，并能增加抑制性信号，平衡大脑活动。

研究者在12名受试者大脑的一侧植入了GAD基因，3个月后，他们普遍反映植入基因的半侧大脑控制的一侧身体状况明显改善，颤抖、抽筋等症状减轻。根据帕金森症严重程度分级，他们平均改善程度达到25%-30%，有些病人甚至恢复了65%。

在试验结束1年后，经过评估，基因疗法疗效仍在持续，没有人出现副作用。研究人员说，虽然这只是初步实验结果，却具有里程碑意义，不仅对帕金森症的治疗，还包括其他针对神经性疾病的基因疗法。

美国研究人员希望未来能在更多志愿者身上进行大规模试验，并针对大脑两侧同时进行。